1：药物简介：认识一下这位对抗纤维化的“新兵”！
HY-021068片是一种化学药品1类新药，由合肥恩瑞特药业有限公司与合肥医工医药股份有限公司联合开发。该药物已获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的临床试验批准（通知书编号：2024LP01339），目前拟用于治疗系统性硬化症（SSc）。其核心特点是作为一款口服小分子化学药物，旨在通过多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的II期临床试验，评估其对系统性硬化症患者的有效性和安全性。值得注意的是，该药物目前尚未在我国获批上市，本次临床试验旨在为其后续应用提供关键科学依据。
2：作用机制详解：看它如何多通路“安抚”过度活化的免疫系统
HY-021068片的作用优势可能涉及其多靶点调节机制。虽然针对系统性硬化症的具体机制仍在探索中，但同类药物研究提示，其可能通过干预纤维化进程、调节免疫异常以及改善血管功能等多途径发挥作用。系统性硬化症的核心病理特征包括血管病变、免疫失调和进行性纤维化，导致皮肤和内脏器官结缔组织进行性硬化。理想的治疗策略需同时兼顾抗纤维化、免疫调节和血管保护。HY-021068片作为一种新型小分子药物，其设计可能针对上述关键环节，有望为目前治疗选择有限的系统性硬化症提供一种新的潜在治疗选择。
3：关键临床数据与疗效：新征程的起点，潜力正在验证中！
需要说明的是，HY-021068片针对系统性硬化症的II期临床研究目前仍在进行中（截至2025年4月7日状态为招募中），因此针对该适应症的最终关键疗效数据（如肿瘤领域常用的ORR、DCR、PFS等指标）尚未公布。本研究作为一项初步探索性试验，其主要目的是评估HY-021068片在系统性硬化症患者中的有效性和安全性。其确切的疗效数据，包括对皮肤评分（如改良Rodnan皮肤评分-mRSS）、肺功能（如用力肺活量-FVC）等关键指标的影响，有待临床试验完成后进行科学分析与公布。
4：关键临床研究设计与人群特征：一场设计严谨的多中心协作！
本研究是一项名为“评价HY-021068片在系统性硬化症患者中的有效性、安全性和暴露-效应关系的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的Ⅱ期临床试验”。该研究由中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）风湿免疫科作为组长单位，由陈竹主任作为主要研究者牵头开展。研究计划在全国招募32例系统性硬化症患者，每位受试者参与研究的时间约为1年。计划入组的患者基线特征明确：1. 疾病诊断：根据2013年ACR/EULAR系统性硬化症分类标准确诊为系统性硬化症（SSc）；2. 疾病分型：患者需为局限皮肤型系统性硬化症或弥漫皮肤型系统性硬化症；3. 疾病病程：确诊后病程需≤60个月（5年）。
5：入排标准：对号入座，您是我们寻找的“有缘人”吗？
核心纳入标准包括：
- 年龄与知情：筛选时年龄在18周岁至70周岁之间（含边界值），男女不限，并自愿签署知情同意书。
- 诊断与分型：根据2013年ACR/EULAR标准确诊为系统性硬化症，且为局限皮肤型或弥漫皮肤型。
- 疾病病程：确诊后病程≤60个月。
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