Erdafitinib优势：Balversa(erdafitinib)是一种每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体,可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性,用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者
临床试验详情：
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20200475 |
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| 相关登记号 |
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| 药物名称 | Erdafitinib |
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| 药物类型 | 化学药物 |
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| 临床申请受理号 | JXHL1900310 |
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| 适应症 | 晚期实体瘤 |
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| 试验专业题目 | 一项在患有晚期实体瘤且具有FGFR基因变异的受试者中进行的Erdafitinib II期研究 |
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| 试验通俗题目 | 评估Erdafitinib在FGFR基因变异的晚期实体瘤受试者的研究 |
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| 试验方案编号 | 42756493CAN2002；修正案INT-1/CHN-1 | 方案最新版本号 | INT-3/CHN-2 |
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| 版本日期: | 2021-09-07 | 方案是否为联合用药 | 企业选择不公示 |
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三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的是根据独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）评估Erdafitinib在具有靶向FGFR突变和任何基因融合的晚期实体瘤受试者的疗效 主要目的（儿科队列）： 在患有晚期实体瘤且携带FGFR突变，任何基因融合或具有FGFR内部串联重复的儿童受试者（儿科队列；包括携带靶向FGFR突变和任何基因融合的青少年受试者）中，评估Erdafitinib的疗效（IRC评估的ORR）
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | II期 | 设计类型 | 单臂试验 |
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| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
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3、受试者信息
| 年龄 | 6岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) |
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| 性别 | 男+女 |
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| 健康受试者 | 无 |
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| 入选标准 | | 1 | 患有不可切除、局部晚期或转移性实体瘤恶性肿瘤（由组织学证明）且确定具有FGFR突变或融合。 | | 2 | 具有根据RECIST v1.1 或RANO标准（原发性脑肿瘤）判定的可测量病灶。 | | 3 | 受试者必须针对晚期、不可切除或转移性疾病既往接受过至少一线系统性治疗；或者新诊断为实体瘤的儿童或者青少年受试者且没有可接受的标准治疗。 | | 4 | 对于相应的组织学类型和治疗线，受试者没有可选的有意义的临床获益的标准治疗，或者受试者不能耐受该治疗。 | | 5 | 具有记录确定的疾病进展，定义为在完整研究筛选前出现需要治疗改变的任何进展。 | | 6 | 年龄≥6岁。 | | 7 | 儿科队列的分子学标准： 携带任何FGFR突变（不包括排除标准中定义的FGFR缬氨酸看门突变和耐药变异）、任何FGFR基因融合或具有内部串联重复的受试者有资格入组儿科队列。 |
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| 排除标准 | | 1 | 首次给药前15天内或至少5个药物半衰期内（以较长者为准），最多30天内，接受过化疗、靶向治疗或试验性抗癌药物治疗。 | | 2 | 存在FGFR看门突变和耐药性变异。 | | 3 | 患有组织学证明的尿路上皮癌。 | | 4 | 患有血液系统恶性肿瘤（即髓系和淋巴系肿瘤）。 | | 5 | NSCLC受试者--EGFR或BRAF V600E中的致病性体细胞突变，或以下基因中的任何基因融合：ALK、ROS1或NTRK | | 6 | 患有其他活动性恶性肿瘤。 | | 7 | 已知*存在FGFR缬氨酸看门突变和耐药性变异。存在以下位置的突变：FGFR1 V561；FGFR2 V564；FGFR3 V555; FGFR4 V550; FGFR1 N546；FGFR2 N549；FGFR3 N540和FGFR4 N535。 | | 8 | 仅适用于NSCLC受试者-EGFR*或BRAF V600E、KRAS中的致病性体细胞突变，或以下基因中的任何基因融合：ALK、ROS1或NTRK。 *这些基因的评估可按照机构标准进行，而不必通过NGS进行评估 3.4仅适用于结肠直肠癌受试者- BRAF、KRAS、NRAS和PIK3CA中的致病性体细胞突变。患有其他活动性恶性肿瘤。 |
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4、试验分组
| 试验药 | | 序号 | 名称 | 用法 |
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| 1 | 中文通用名:Erdafitinib
| 用法用量:片剂，规格3mg。口服，一天一次，每次8mg。用药时程：连续用药21天（21天为一个周期），直至疾病进展，不可耐受的毒性，撤回知情同意或研究 者决定终止治疗。根据血清磷酸盐水平及毒性级别，进行剂量调整，最高剂量为9mg
| | 2 | 中文通用名:Erdafitinib
| 用法用量:片剂，规格4mg。口服，一天一次，每次8mg。用药时程：连续用药21天（21天为一个周期），直至疾病进展，不可耐受的毒性，撤回知情同意或研究 者决定终止治疗。根据血清磷酸盐水平及毒性级别，进行剂量调整，最高剂量为9mg
| | 3 | 中文通用名:Erdafitinib
| 用法用量:片剂，规格5mg。口服，一天一次，每次8mg。用药时程：连续用药21天（21天为一个周期），直至疾病进展，不可耐受的毒性，撤回知情同意或研究 者决定终止治疗。根据血清磷酸盐水平及毒性级别，进行剂量调整，最高剂量为9mg
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| 对照药 | |
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5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | | 序号 | 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
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| 1 | 根据独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR） | 大约最多6年 | 有效性指标 |
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| 次要终点指标及评价时间 | | 序号 | 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
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| 1 | 根据研究者评估的ORR | 大约最多6年 | 有效性指标 | | 2 | 缓解持续时间DOR | 大约最多6年 | 有效性指标 | | 3 | 其他疗效指标，包括疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS） | 大约最多6年 | 有效性指标 | | 4 | Erdafitinib的药代动力学PK | 大约最多6年 | 有效性指标+安全性指标 | | 5 | Erdafitinib的安全性和耐受性 | 大约最多6年 | 安全性指标 | | 6 | 总体健康相关生活质量 | 大约最多6年 | 有效性指标 |
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6、数据安全监查委员会（DMC）
